Фармацевтическая компания «Санофи» предоставила очередной транш гуманитарной помощи украинцам в виде препарата для лечения болезни Гоше на сумму $1,1 млн.
Как сообщили агентству «Интерфакс-Украина» в компании, 672 флакона препарата уже доставлены в центр орфанных заболеваний НДСБ «Охматдет». Этого количества достаточно для лечения 7 пациентов с редким заболеванием — болезнью Гоше — в течение полугода.
«В ближайшее время препарат будет развезен по регионам Украины — в Тернополь, Николаев и Николаевскую область, Черкассы и Львов. Кроме того, препарат также будут получать пациенты в Киеве», — сообщили в компании.
На начало 2022 года в Украине насчитывалось 67 пациентов с болезнью Гоше разных типов. Они проходят специальное лечение с использованием ферментной заместительной терапии, помогающей контролировать некоторые симптомы заболевания.
В «Санофи» отметили, что компания поддерживает пациентов с болезнью Гоше уже более 20 лет, а именно с 2002 года, когда в Украине начала работать гуманитарная программа «Санофи», обеспечивая им беспрерывное лечение. В разное время участниками гуманитарной программы «Санофи» были более 50 пациентов с разными нозологиями, часть из них со временем переводились на бюджетное обеспечение.
«Мы не снимаем пациентов с нашей гуманитарной программы ICAP даже сейчас, в сложное военное время, поэтому через полгода по запросу НДСБ «Охматдет» мы планируем передать следующую партию препарата для лечения Гоше», — подчеркнули в компании.
Как сообщила агентству «Интерфакс-Украина» Глава Всеукраинской общественной организации «Объединение инвалидов с болезнью Гоше» Елена Мартыненко, в настоящее время основное количество пациентов с болезнью Гоше в Украине уже получают лечение за счет бюджетных закупок, однако 7 пациентов все еще остаются на программе гуманитарной помощи.
«Гуманитарную помощь мы получаем, как правило, два раза в год. Препарат от компании Санофи поступает практически без перебоев. Сейчас компания развозит препарат по регионам, где пациенты проходят лечение, хотя раньше пациенты были вынуждены раз в две недели приезжать в Киев, получать препарат и делать капельницы по месту жительства», — сказала она.
Она отметила, что перерывы или отсрочка лечения имеют крайне негативное влияние на здоровье пациента. При этом, в особо сложной ситуации оказываются пациенты, у которых заболевание выявили весной, когда бюджет на текущий год уже сформирован, ведь такой пациент может остаться без лечения за средства бюджета до следующего года.
«Заявки на бюджетное финансирование собирают в феврале-марте. Если пациента выявили в апреле, то он может остаться без терапии, но компания Санофи берет его на гуманитарную программу до того момента, пока его не включат в госпрограмму», — сказала Мартыненко. Вместе с тем она отметила, что это происходит, если состояние пациента действительно тяжелое. В противном случае, пациентам приходиться ждать бюджетного финансирования.
Кроме того, Мартыненко отметила, что «Санофи» оказала содействие украинцам с болезнью Гоше, которые с началом войны выехали за рубеж, в получении лечения за госбюджет тех стран, куда они выехали: «Сотрудники украинского офиса связывались со своими коллегами в других странах и помогали украинцам получить консультацию врачей в тех странах, в которых они находятся. Так наши пациенты смогли продолжить лечение в частности, в Польше, Франции, Норвегии, Литве, Испании».
В Украине зарегистрировано три препарата для терапии болезни Гоше. Эти препараты отличаются показаниями к применению в зависимости от типа болезни и возраста пациентов.
В свою очередь, заведующая центром орфанных заболеваний НДСБ «Отхматдет» Наталья Самоненко отметила, что при болезни Гоше лечение является пожизненным. Однако важным условием эффективности является ранняя и непрерывная терапия.
«Прерывание лечения фактически означает возвращение заболевания, симптомов, но в более агрессивной форме. Чтобы заболевание вернулось, достаточно перерыва в 5–6 месяцев, и тогда, даже возобновив терапию, добиться клинического эффекта будет сложнее», — сказала она.
Самоненко отметила, что уже через год беспрерывного лечения пациенту с Гоше мало что будет напоминать о существующем заболевании.
«Важно начать терапию вовремя, чем раньше пациент диагностирован, чем раньше его начали лечить, тем меньше клинических проявлений заболевания. Но если мы видим пациента, у которого из-за отсутствия лечения уже наступили тяжелые последствия, например поражение костей или суставов, то добиться хорошего результата довольно сложно», — сказала она.
Кроме того, по словам Самоненко, пациенты, которые находятся на гуманитарной программе, практически никогда не сталкиваются с необходимостью снижать рекомендованные дозы препарата или вводить его реже.
Вместе с тем, Самоненко отметила, что зарегистрированные в Украине препараты для терапии болезни Гоше не взаимозаменяемые, поэтому необходимость смены терапии у пациентов рассматривается индивидуально с тщательным изучением истории и полным обследованием.
По ее словам, ежегодно в Украине болезнь Гоше диагностируют у 3–4 пациентов разного возраста: «Есть пациенты, которым Гоше диагностировали в возрасте до года, но есть и такие, которым заболевание диагностировали в возрасте за 50 лет. При адекватном и регулярном лечении это абсолютно здоровые люди, которые могут быть полноценными членами общества, работать, создавать семьи, рожать детей. У наших пациентов с Гоше абсолютно здоровые дети».
Болезнь Гоше – неизлечимое орфанное заболевание, вызванное генетическими мутациями и наследуемое от обоих родителей. Обычно проявляется в детстве. Различают три разных типа болезни Гоше: І тип – не невропатический (наиболее распространенный), II – острый невропатический (приводящий к летальному исходу в течение первых двух лет жизни), ІІІ тип – подострый невропатический.
Подтверждающую диагностику болезни Гоше осуществляет Национальная детская специализированная больница «Охматдет», где создан единственный в Украине Центр орфанных заболеваний.
