Зимой 2025 года компания Vertex Pharmaceuticals представила результаты первого крупного исследования (фаза I/II) препарата zimislecel (ранее VX-880), основанного на стволовых клетках. Это экспериментальное лечение направлено на восстановление клеток островков Лангерганса в печени пациентов.
В испытании приняли участие 14 пациентов с тяжёлой формой диабета 1-го типа и нарушениями выявления гипогликемии. Все участники получили одну инфузию zimislecel в печёночную вену и стартовую иммуносупрессивную терапию без глюкокортикоидов. По данным за один год 10 из 12 полностью прекратили инъекции инсулина, став инсулинонезависимыми, оставшиеся двое пациентов снизили дозу инсулина на 92 % в среднем. У всех участников нормализовался уровень HbA1c (<7%) и они провели более 70 % времени в гликемическом диапазоне 70–180 мг/дл.
Побочные эффекты:
• Нейтропения наблюдалась у 3 пациентов;
• Зафиксированы два летальных исхода: один от криптококкового менингита (вне протокола), другой — вследствие тяжёлой когнитивной патологии, не связанной с лечением.
Прерывание инсулиновой терапии у 83 % участников — это очень серьёзное достижение, означающее возможность восстановления эндогенной секреции инсулина. Американская диабетологическая ассоциация (ADA) назвала данные «беспрецедентными» после трех этапов подачи на конференции ADA-2025 в Чикаго.
Однако следует учесть, что исследование было небольшое (12–14 участников) и короткое (12 месяцев); требуется масштабный контрольный опыт. Данные о долгосрочной эффективности, безопасности и коммерческой ценовой доступности пока неизвестны.
Сейчас начата фаза III, в ходе которой планируется участие около 50 пациентов. Ожидается, что следующие результаты появятся в конце года, после чего начнётся подача документов в FDA.
Препарат позиционируется как прорывная «функциональная ремиссия» для группы больных с тяжёлым диабетом и склонностью к гипогликемическим событиям. Если полностью подтвердится эффективность, это станет глобальной революцией в терапии диабета 1-го типа.
