2025年冬天，Vertex Pharmaceuticals發表了其幹細胞藥物zimislecel（前稱VX-880）的第一個主要I/II期研究結果。這項實驗性治療旨在恢復患者肝臟中的朗格罕氏胰島細胞。
該試驗涉及 14 名患有嚴重 1 型糖尿病且低血糖偵測功能受損的患者。所有參與者都接受了肝靜脈單次輸注 zimislecel 以及不含糖皮質激素的免疫抑制療法。一年後，12 位患者中有 10 位完全停止注射胰島素，成為胰島素依賴者，其餘兩位患者的胰島素劑量平均減少 92%。所有參與者的 HbA1c 水準都已恢復正常 (<7%)，超過 70% 的時間血糖值都在 70-180 mg/dl 的範圍內。
副作用：
– 3 名病患出現中性粒細胞減少症；
– 有 2 例死亡報告：1 例死於隱球菌性腦膜炎 (標示外)，另 1 例死於與治療無關的嚴重認知障礙。
83% 的參與者停止胰島素治療是非常嚴重的成就，這表示內源性胰島素分泌可以恢復。美國糖尿病協會 (American Diabetes Association, ADA) 在芝加哥舉行的 ADA-2025 會議上，經過三個階段的簡報後，將這項數據稱為「史無前例」。
但需要注意的是，該研究規模小 (12-14 名參與者) 且時間短 (12 個月)；需要進行大規模的對照試驗。長期療效、安全性及商業負擔能力的資料尚未取得。
目前已開始進行 III 期試驗，預計會招募約 50 名病患。預計年底會有下個結果，之後會開始向 FDA 申請。
該藥物的定位是為一群患有嚴重糖尿病且有低血糖傾向的病患提供突破性的「功能性緩解」。如果完全證實有效，這將是治療 1 型糖尿病的全球革命。
