У світовій фармацевтиці формується новий потенційно багатомільярдний ринок препаратів, що впливають на систему орексину в головному мозку. Перший представник нового класу вже отримав схвалення регуляторного органу США для лікування нарколепсії, тоді як фармацевтичні компанії починають досліджувати той самий механізм при інших порушеннях сну, уваги, когнітивних розладах та неврологічних захворюваннях.
Журнал The Economist 11 серпня 2026 року назвав те, що відбувається, можливим «Ozempic-моментом» для мозку — за аналогією з препаратами GLP-1, які спочатку розроблялися насамперед для лікування діабету, а згодом радикально змінили ринок лікування ожиріння та почали досліджуватися для цілого ряду інших захворювань.
У випадку захворювань мозку таким універсальним механізмом може стати орексинова система.
Ключова подія відбулася 5 серпня 2026 року, коли Управління з контролю за якістю харчових продуктів і лікарських засобів США (FDA) схвалило препарат Orzeyful (oveporexton) компанії Takeda для дорослих із нарколепсією першого типу.
Це перший схвалений препарат, що безпосередньо впливає на біологічний механізм цього захворювання.
Нарколепсія першого типу пов’язана з загибеллю клітин мозку, що виробляють орексин — нейропептид, який регулює неспання, сон і м’язовий тонус. При нестачі орексину мозку стає складніше підтримувати стабільний стан неспання та розрізняти стани сну й пробудження.
Традиційна терапія в основному впливала на окремі симптоми — наприклад, стимулювала бадьорість або зменшувала катаплексію. Oveporexton діє інакше: препарат активує рецептор орексину OX2R і тим самим частково відновлює відсутній сигнал.
Саме це робить новий напрямок особливо цікавим для фармацевтичної галузі.
Рішення FDA ґрунтувалося, зокрема, на двох рандомізованих подвійних сліпих плацебо-контрольованих дослідженнях тривалістю 12 тижнів, у яких брали участь 273 дорослих пацієнти з нарколепсією першого типу.
У пацієнтів, які отримували овепорекстон, покращилася здатність залишатися в стані бадьорості вдень, знизилися суб’єктивна сонливість та частота нападів катаплексії. Покращення відзначалися також щодо інших симптомів захворювання.
При цьому препарат не позбавлений побічних ефектів. Серед найпоширеніших FDA називає безсоння, прискорене сечовипускання, позиви до сечовипускання та підвищене слиновиділення.
Отже, поки що мова йде не про «таблетку для поліпшення роботи мозку», а про ліки з конкретним медичним показанням та відомими ризиками.
Але інтерес фармацевтичної галузі виходить далеко за межі нарколепсії першого типу.
Гарною ілюстрацією масштабу очікувань стала угода Eli Lilly з британською Centessa Pharmaceuticals.
24 червня 2026 року Lilly завершила придбання Centessa, отримавши портфель експериментальних агоністів рецептора OX2R.
Під час оголошення угоди 31 березня компанія Lilly оцінила початкову вартість придбання приблизно в $6,3 млрд, ще до $1,5 млрд можуть бути виплачені залежно від досягнення певних регуляторних цілей. Таким чином, потенційна вартість угоди сягає близько $7,8 млрд.
Провідний препарат Centessa — cleminorexton, раніше відомий як ORX750, — вже пройшов дослідження фази 2a у пацієнтів із нарколепсією першого та другого типу та ідіопатичною гіперсомнією. Lilly зазначає, що інші препарати цієї платформи потенційно можуть досліджуватися щодо ширшого спектру неврологічних, нейродегенеративних та нейропсихіатричних захворювань.
Фактично одна з найбільших фармкомпаній світу заплатила мільярди доларів за можливість зайняти позицію в новому класі ліків ще до того, як більшість потенційних сфер його застосування були доведені.
Takeda та Lilly — не єдині учасники ринку.
Alkermes розробляє власний агоніст OX2R alixorexton. У 2026 році він уже перебуває на етапі Phase 3 досліджень щодо нарколепсії першого та другого типу та на етапі Phase 2 щодо ідіопатичної гіперсомнії.
Компанія одночасно починає досліджувати інші молекули цього класу. ALKS 7290 перебуває на ранній стадії розробки для лікування синдрому дефіциту уваги та гіперактивності, а ALKS 4510 вивчається як потенційний засіб проти втоми, пов’язаної з розсіяним склерозом та хворобою Паркінсона. Поки що обидва напрямки перебувають лише на ранній клінічній стадії.
Саме можливість розширення застосування одного біологічного механізму на численні захворювання й пояснює порівняння з GLP-1.
Орексин був відкритий порівняно недавно — наприкінці 1990-х років. Він виробляється невеликою групою нейронів гіпоталамуса, але їхні сигнали поширюються по численних ділянках мозку.
Орексинова система бере участь не лише в підтримці бадьорості. Вона пов’язана з увагою, мотивацією, енергетичним балансом, настроєм та іншими функціями центральної нервової системи.
Компанія Takeda прямо розглядає орексин як систему, пов’язану зі сном і бадьорістю, увагою, настроєм, метаболізмом і диханням.
Це означає, що фармакологічний вплив на рецептори орексину теоретично може виявитися корисним не тільки там, де існує прямий дефіцит цього нейропептиду.
Nature Reviews Drug Discovery після схвалення oveporexton також зазначила, що фармацевтична галузь уже розглядає ширші показання для препаратів цього класу.
Історія GLP-1 показала фармацевтичним компаніям, наскільки цінним може виявитися механізм, що впливає не на один симптом, а на фундаментальну систему організму.
Препарати сімейства GLP-1 переросли з лікування діабету у глобальний ринок терапії ожиріння, а зараз досліджуються при безлічі супутніх захворювань.
У орексинових препаратів може скластися схожа траєкторія: рідкісне й добре вивчене захворювання стає першою точкою підтвердження ефективності нового механізму, після чого розробники починають перевіряти його при значно поширеніших станах.
Саме тому схвалення FDA препарату oveporexton важливе не лише для пацієнтів із нарколепсією.
Воно вперше підтвердило на рівні великого регулятора, що відновленням певного нейрохімічного сигналу можна впливати безпосередньо на фундаментальний механізм захворювання мозку.
Порівняння цікаве, проте його важливо не сприймати буквально.
Доведена ефективність на сьогодні існує насамперед для нарколепсії першого типу. Щодо нарколепсії другого типу та ідіопатичної гіперсомнії, інші препарати перебувають на стадії клінічних досліджень, а застосування агоністів орексину при СДУГ, хворобі Паркінсона, розсіяному склерозі та інших захворюваннях ще перебуває на значно раніших стадіях.
Немає доказів того, що ці препарати стануть універсальними когнітивними стимуляторами або зможуть лікувати широкий спектр психічних та нейродегенеративних захворювань.
Тому головний сенс того, що відбувається, полягає не в появі «Ozempic для мозку» як одного чудо-препарату, а у виникненні нової фармакологічної платформи.
І якщо подальші дослідження підтвердять можливість безпечно регулювати неспання, увагу та інші функції мозку через орексинову систему, цей клас ліків дійсно може стати одним із найважливіших нових напрямків світової неврології та психіатрії.
Поєднання першого схвалення FDA, кількох конкуруючих клінічних програм та багатомільярдних інвестицій найбільших фармкомпаній свідчить про те, що галузь уже робить на цей механізм серйозну ставку.
