Взимку 2025 року компанія Vertex Pharmaceuticals представила результати першого великого дослідження (фаза I/II) препарату zimislecel (раніше VX-880), заснованого на стовбурових клітинах. Це експериментальне лікування спрямоване на відновлення клітин острівців Лангерганса в печінці пацієнтів.
У випробуванні взяли участь 14 пацієнтів з важкою формою діабету 1-го типу і порушеннями виявлення гіпоглікемії. Всі учасники отримали одну інфузію zimislecel в печінкову вену і стартову імуносупресивну терапію без глюкокортикоїдів. За даними за один рік 10 з 12 повністю припинили ін’єкції інсуліну, ставши інсулінонезалежними, решта двоє пацієнтів знизили дозу інсуліну на 92% в середньому. У всіх учасників нормалізувався рівень HbA1c (<7%) і вони провели більше 70% часу в глікемічному діапазоні 70-180 мг/дл.
Побічні ефекти:
• Нейтропенія спостерігалася у 3 пацієнтів;
• Зафіксовано два летальних випадки: один від криптококового менінгіту (поза протоколом), інший — внаслідок важкої когнітивної патології, не пов’язаної з лікуванням.
Припинення інсулінової терапії у 83 % учасників — це дуже серйозне досягнення, що означає можливість відновлення ендогенної секреції інсуліну. Американська діабетологічна асоціація (ADA) назвала дані «безпрецедентними» після трьох етапів подачі на конференції ADA-2025 в Чикаго.
Однак слід врахувати, що дослідження було невеликим (12–14 учасників) і коротким (12 місяців); потрібен масштабний контрольний досвід. Дані про довгострокову ефективність, безпеку та комерційну цінову доступність поки що невідомі.
Зараз розпочато фазу III, в ході якої планується участь близько 50 пацієнтів. Очікується, що наступні результати з’являться в кінці року, після чого почнеться подача документів до FDA.
Препарат позиціонується як проривна «функціональна ремісія» для групи хворих з важким діабетом і схильністю до гіпоглікемічних подій. Якщо повністю підтвердиться ефективність, це стане глобальною революцією в терапії діабету 1-го типу.
