Im Winter 2025 stellte das Unternehmen Vertex Pharmaceuticals die Ergebnisse der ersten großen Studie (Phase I/II) zum Medikament Zimislecel (früher VX-880) vor, das auf Stammzellen basiert. Diese experimentelle Behandlung zielt darauf ab, die Zellen der Langerhans-Inseln in der Leber der Patienten wiederherzustellen.
An der Studie nahmen 14 Patienten mit schwerer Typ-1-Diabetes und Störungen der Hypoglykämieerkennung teil. Alle Teilnehmer erhielten eine Infusion von Zimislecel in die Lebervene und eine initiale immunsuppressive Therapie ohne Glukokortikoide. Nach einem Jahr hatten 10 von 12 Patienten die Insulininjektionen vollständig eingestellt und waren insulinunabhängig geworden, die übrigen beiden Patienten hatten ihre Insulindosis um durchschnittlich 92 % reduziert. Bei allen Teilnehmern normalisierte sich der HbA1c-Wert (<7 %) und sie verbrachten mehr als 70 % der Zeit im glykämischen Bereich von 70-180 mg/dl.
Nebenwirkungen:
• Bei 3 Patienten wurde Neutropenie beobachtet.
• Es wurden zwei Todesfälle verzeichnet: einer aufgrund einer Kryptokokkenmeningitis (außerhalb des Protokolls), der andere aufgrund einer schweren kognitiven Pathologie, die nicht mit der Behandlung in Zusammenhang stand.
Die Beendigung der Insulintherapie bei 83 % der Teilnehmer ist ein sehr bedeutender Erfolg, der die Möglichkeit einer Wiederherstellung der endogenen Insulinsekretion bedeutet. Die American Diabetes Association (ADA) bezeichnete die Daten nach drei Phasen der Einreichung auf der ADA-2025-Konferenz in Chicago als „beispiellos”.
Es ist jedoch zu berücksichtigen, dass die Studie klein (12–14 Teilnehmer) und kurz (12 Monate) war; es sind umfangreiche Kontrollversuche erforderlich. Daten zur langfristigen Wirksamkeit, Sicherheit und kommerziellen Erschwinglichkeit sind noch nicht bekannt.
Derzeit läuft die Phase III, an der etwa 50 Patienten teilnehmen sollen. Die nächsten Ergebnisse werden für Ende des Jahres erwartet, danach wird die Einreichung der Unterlagen bei der FDA beginnen.
Das Medikament wird als bahnbrechende „funktionelle Remission” für eine Gruppe von Patienten mit schwerem Diabetes und einer Neigung zu hypoglykämischen Ereignissen positioniert. Wenn sich die Wirksamkeit vollständig bestätigt, wird dies eine globale Revolution in der Therapie von Typ-1-Diabetes darstellen.
