En el invierno de 2025, Vertex Pharmaceuticals presentó los resultados del primer gran estudio (fase I/II) del fármaco zimislecel (antes VX-880), basado en células madre. Este tratamiento experimental tiene como objetivo restaurar las células de los islotes de Langerhans en el hígado de los pacientes.
En el ensayo participaron 14 pacientes con diabetes tipo 1 grave y trastornos de detección de hipoglucemia. Todos los participantes recibieron una infusión de zimislecel en la vena hepática y un tratamiento inmunosupresor inicial sin glucocorticoides. Según los datos de un año, 10 de los 12 pacientes dejaron por completo las inyecciones de insulina, volviéndose insulinodependientes, y los dos pacientes restantes redujeron la dosis de insulina en un 92 % de media. Todos los participantes normalizaron sus niveles de HbA1c (<7 %) y pasaron más del 70 % del tiempo en el rango glucémico de 70-180 mg/dl.
Efectos secundarios:
• Se observó neutropenia en 3 pacientes.
• Se registraron dos casos mortales: uno por meningitis criptocócica (fuera del protocolo) y otro por una patología cognitiva grave no relacionada con el tratamiento.
La interrupción de la terapia con insulina en el 83 % de los participantes es un logro muy importante, ya que significa la posibilidad de restaurar la secreción endógena de insulina. La Asociación Americana de Diabetes (ADA) calificó los datos como «sin precedentes» tras las tres fases de presentación en la conferencia ADA-2025 en Chicago.
Sin embargo, hay que tener en cuenta que el estudio fue pequeño (12-14 participantes) y breve (12 meses); se necesita una experiencia de control a gran escala. Aún se desconocen los datos sobre la eficacia a largo plazo, la seguridad y la asequibilidad comercial.
Actualmente se ha iniciado la fase III, en la que se prevé la participación de unos 50 pacientes. Se espera que los próximos resultados se publiquen a finales de año, tras lo cual se iniciará la presentación de documentos a la FDA.
El fármaco se posiciona como una «remisión funcional» revolucionaria para el grupo de pacientes con diabetes grave y propensión a episodios hipoglucémicos. Si se confirma plenamente su eficacia, supondrá una revolución mundial en el tratamiento de la diabetes tipo 1.
